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10月30日，据报道，美国制药商诺华表明，因一项动物实验引发安全忧虑，美国食品药品监督管理局（FDA）部分暂停了对该公司Zolgensma药物的实验。
Zolgensma于本年5月取得美国食品药品监督管理局同意上市，因定价高达210万美元（约1500万元人民币），被称为“全球最贵重药物”。
该药物用来医治2岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，经过静脉打针医治。上个月，比利时一名9个月大的幼童因患此病危机生命，家人经过众筹才凑齐千万药物费用。
据了解，Zolgensma并不是药物，而是一种基因疗法。患者仅需静脉输注一次即可，既不需求腰穿鞘内打针，也不需求长时间重复打针，是SMA医治史上的重大突破。
据悉，此次叫停根据一项小型动物实验成果，即Zolgensma可致背根神经节(DRG)单核细胞炎症，有时还会伴有神经元的退化或丢掉。
诺华表明，现在动物实验中观察到的DRG炎症临床意义尚不明晰，且之前的动物研讨也并未发现这样的一种状况。
